El virus del sida se puede utilizar para el tratamiento de dos enfermedades hereditarias graves. Despu\u00e9s de la ocurrencia de un cient\u00edfico italiano en 1996, y a\u00f1os de resultados prometedores en el laboratorio, seis ni\u00f1os en todo el mundo se encuentran bien de sus enfermedades y demuestran beneficios significativos tras tres a\u00f1os de tratamiento con vectores de terapia g\u00e9nica derviados del virus de la inmunodefiencia humana (VIH), tal y como publica la revista Science.<\/p>\n
Los \u00e9xitos de dos ensayos, hechos p\u00fablicos en Science y realizados por un equipo de investigadores del Instituto San Raffaele Telet\u00f3n para la Terapia G\u00e9nica (TIGET) en Mil\u00e1n, dirigidos por Luigi Naldini, demuestran que los vectores de terapia g\u00e9nica derivados del virus del VIH van en contra de dos enfermedades gen\u00e9ticas graves, la leucodistrofia metacrom\u00e1tica y el s\u00edndrome de Wiskott-Aldrich.<\/p>\n
\u00abTres a\u00f1os despu\u00e9s del inicio del ensayo cl\u00ednico \u2014relata Naldini\u2014, los resultados obtenidos en los primeros seis pacientes son muy alentadores: la terapia no s\u00f3lo es segura, sino tambi\u00e9n eficaz y capaz de cambiar la historia cl\u00ednica de estas enfermedades graves. Despu\u00e9s de 15 a\u00f1os de esfuerzo y nuestros \u00e9xitos en el laboratorio, es muy emocionante ser capaces de dar una soluci\u00f3n concreta a los primeros pacientes\u00bb, explica el director de TIGET.<\/p>\n
En el origen de ambas enfermedades hay un defecto gen\u00e9tico que resulta en la deficiencia de una prote\u00edna esencial para el organismo en los primeros a\u00f1os de la vida.<\/p>\n
En el caso de la leucodistrofia metacrom\u00e1tica, que hasta ahora era incurable, el sistema nervioso queda afectado: los beb\u00e9s con esta enfermedad son aparentemente sanos al nacer, pero en alg\u00fan momento comienzan a perder poco a poco las habilidades cognitivas y motoras que han adquirido, sin ninguna posibilidad de detener el proceso neurodegenerativo.<\/p>\n
Los ni\u00f1os con s\u00edndrome de Wiskott-Aldrich tienen un sistema inmunitario defectuoso que los hace mucho m\u00e1s vulnerables de lo normal para el desarrollo de infecciones, enfermedades autoinmunes y c\u00e1ncer, as\u00ed como algunos con un defecto en las plaquetas que causa hemorragia frecuente.<\/p>\n
Despu\u00e9s de los resultados positivos obtenidos en el curso de muchos a\u00f1os de estudio en el laboratorio, estos cient\u00edficos italianos trataron de corregir el defecto gen\u00e9tico que causa estas enfermedades con la terapia g\u00e9nica.<\/p>\n
La t\u00e9cnica consiste en la retirada de las c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas de la m\u00e9dula \u00f3sea del paciente y la introducci\u00f3n de una copia corregida del gen defectuoso con el uso de vectores virales derivados de VIH (que comenzaron a desarrollar en 1996, gracias a la obra de Luigi Naldini).<\/p>\n
Una vez reinyectadas en el cuerpo, las c\u00e9lulas tratadas son capaces de restaurar la prote\u00edna carente en los \u00f3rganos clave.<\/p>\n
Una terapia gen\u00e9tica eficaz y segura<\/p>\n
\u00abEn los pacientes con s\u00edndrome de Wiskott-Aldrich, las c\u00e9lulas sangu\u00edneas se ven directamente afectadas por la enfermedad y las c\u00e9lulas madre corregidas reemplazan las c\u00e9lulas enfermas que configuran el sistema inmunol\u00f3gico para que funcione correctamente y tenga plaquetas normales. Gracias a la terapia g\u00e9nica, los ni\u00f1os ya no tienen que enfrentarse a hemorragias graves y la infecci\u00f3n, sino que pueden correr, jugar e ir a la escuela\u00bb, explica Alessandro Aiuti, coordinador del estudio cl\u00ednico en estos pacientes y jefe de investigaci\u00f3n de la Cl\u00ednica Pedi\u00e1trica en TIGET.<\/p>\n
\u00abEn el caso de leucodistrofia metacrom\u00e1tica, sin embargo, \u2014resalta Alessandra Biffi, quien encabeza el otro estudio\u2014, el mecanismo terap\u00e9utico es m\u00e1s sofisticado: las c\u00e9lulas hematopoy\u00e9ticas corregidas llegan al cerebro a trav\u00e9s de la sangre y libera la prote\u00edna correcta que se frunce por las c\u00e9lulas nerviosas circundantes. La carta ganadora era hacer c\u00e9lulas manipuladas capaces de producir una cantidad de prote\u00edna mucho m\u00e1s alta de lo normal y, de este modo, contrarrestar efectivamente el proceso neurodegenerativo\u00bb.<\/p>\n
Eugenio Montini, quien coordin\u00f3 el an\u00e1lisis molecular de las c\u00e9lulas de los pacientes, a\u00f1ade: \u00abHasta ahora nunca hemos visto una forma de dise\u00f1ar las c\u00e9lulas madre mediante la terapia g\u00e9nica que sea tan eficaz y segura como \u00e9sta. Estos resultados abren el camino a nuevas terapias para otras enfermedades m\u00e1s comunes\u00bb.<\/p>\n
Ambos ensayos, que involucraron a un equipo de m\u00e1s de 70 personas, entre investigadores y cl\u00ednicos, se iniciaron en la primavera de 2010, y solicitaron la participaci\u00f3n de 16 pacientes en total, seis que sufren de s\u00edndrome de Wiskott-Aldrich y diez de leucodistrofia metacrom\u00e1tica. Los resultados publicados en Science se refieren s\u00f3lo a los primeros seis pacientes (tres de cada estudio), es decir, aquellos para los que ha pasado el tiempo suficiente despu\u00e9s de la administraci\u00f3n de la terapia para permitir a los cient\u00edficos dibujar las primeras conclusiones significativas con respecto a su seguridad y eficacia.<\/p>\n
En total, la Fundaci\u00f3n Telet\u00f3n ha invertido 19 millones de euros para la investigaci\u00f3n sobre estas dos enfermedades (11 en la leucodistrofia metacrom\u00e1tica y ocho sobre el s\u00edndrome de Wiskott-Aldrich). \u00abEstos resultados preliminares son prometedores y confirman la eficacia de nuestros esfuerzos, lo que hemos sufrido en los \u00faltimos a\u00f1os con gran convicci\u00f3n\u00bb, dice la gerente general de Telet\u00f3n, Francesca Pasinelli.<\/p>\n
Fuente:\u00a0http:\/\/www.20minutos.com.mx\/<\/a><\/p>\n PUBLICA GRATIS TU AVISO AQU\u00cd!!<\/a><\/p>\n EL SEXO ORAL CONTAGIA\u00a0SIDA<\/b>\u00a0?<\/a><\/p>\n \u00bfEl trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea cura el\u00a0sida<\/b>?<\/a><\/p>\n Fecha original de la aparici\u00f3n\u00a0del virus del SIDA<\/b>
\n<\/a><\/p>\n